新藥研發一直是耗時又耗錢的復雜工程，但現在，科學家們似乎找到了破解之道——引進人工智能技術。

據《麻省理工科技評論》雜志9月3日報道，在一次引入AI技術的新藥研發中，人工智能制藥初創公司Insilicon Medicine的一個團隊與多倫多大學的科學家合作，從開始研發新的靶向藥，到完成初步的生物學驗證，僅僅花了46天時間。這項研究結果已發表在本周的《自然生物技術》雜志上。

這一里程碑式的研究證實，AI 技術可以幫助加速藥物開發，這意味著，專利保護期限的延長，從而提高了藥物開發的經濟性。如果這種方法可以推廣，它將被制藥行業廣泛采用。

AI協助將8年藥物研發時間縮短到46天

基于兩種流行的人工智能技術，生成對抗網絡和強化學習，該團隊在這次藥物開發中引進了一個新的AI系統——生成張力強化學習（GENTRL）。

研究人員選擇將DDR1激酶（一種在上皮細胞中表達的酪氨酸激酶）作為靶點，這是一種與組織纖維化疾病密切相關的蛋白質。確定目標后，GENTRL系統用21天時間設計出了3萬個不同的分子結構，然后通過查閱此前研究和專利中對藥物靶標起作用的已知分子，優先篩選出了可以在實驗室合成的新分子結構。

以《深度學習能夠快速識別有效的DDR1激酶抑制劑》為題的研發結果已發表在《自然生物技術》雜志上。

在GENTRL設計合成的6種候選DDR1 抑制劑化合物中，有4 種化合物在生化分析中具有活性。而在下一階段的體外細胞實驗中，4種具有活性的化合物，有2 種展現了預期的 DDR1 抑制能力，且能有效降低與纖維化進程有關的標志物含量。通過對比，最具潛力的1種化合物又進一步在小鼠體內實驗中得到成功驗證。

從最初的靶點確定、潛在新藥分子結構篩選、合成到臨床前的生物學驗證，GENTRL系統將傳統藥物研發方法需要至少8年完成的工作，縮短到了僅需46天。

2013 年諾貝爾化學獎得主、斯坦福大學結構生物學教授 Michael Levitt 評價道，“這篇論文無疑是一個令人印象深刻的進步，很可能適用于藥物設計中的許多其他問題。基于最先進的強化學習，我也對這項研究的廣度印象深刻，因為它涉及到分子建模、親和度測量和動物研究。”

AI取代藥物化學家角色正成為主流

《麻省理工科技評論》雜志指出，這項里程碑式的研究或將改變新藥研發面臨的“費錢費時又費勁兒”的困境。

這項里程碑式的研究或將改變新藥研發面臨的困境。

“人工智能將對制藥行業產生革命性的影響，我們需要更多的實驗驗證結果來加速這一進展，”人工智能領域眾多核心技術和初始概念發明者、瑞士人工智能研究所教授Jürgen Schmidhuber表示。

眾所周知，將一種新藥推向市場需要花費高昂的金錢和時間成本，根據塔夫茨藥物開發研究中心（Tufts Center for the Study of drug Development）的數據，一種新藥從開始研發到最終上市可能需要10年時間，耗資高達26億美元，且絕大多數候選藥物在測試階段就會以失敗告終。

因此，減少研發周期和經濟成本，對制藥領域藥物研發活動的成功至關重要。據《福布斯》雜志報道，使用Insilicon Medicine的方法，此次藥物的研發成本僅僅為15萬美元。

Insilicon Medicine希望，能在將AI深度學習帶入藥物研發過程中。

美國能源部人類基因組計劃首席科學家、波士頓大學教授Charles Cantor 表示，關于人工智能 AI 在改善醫療保健和開發新醫療工具方面的前景，存在著許多夸張的說法。然而，這項最近發表在《自然生物技術》雜志的成果的確具有重要意義。

它首先證明了，人工智能能夠取代通常由藥物化學家扮演的角色，而這個角色往往存在人手不足；其次，藥物開發速度的加快意味著專利保護期限延長，從而提高了藥物開發的經濟性。“如果這種方法可以推廣，它將成為制藥工業中廣泛采用的方法，” Cantor博士說道。

當然，對于全球的藥物研發工作而言，這只是第一步。盡管這是一個里程碑，顯示了人工智能具有識別候選藥物的潛力，但在任何有潛力的藥物被批準用于治療之前，仍需要多年的臨床試驗和數百萬美元的調研。

AI技術能夠快速識別有效的DDR1激酶抑制劑。

“這篇論文是我們在人工智能驅動藥物研發路上的一個重要里程碑。我們從2015年開始從事AI合成化學的工作，但當Insilicon的理論論文在2016年發表時，所有人都對此持懷疑態度。而現在，這項技術正在成為主流，我們很高興它正在動物實驗中被驗證。當這些模型被整合到全面的藥物研發過程中時，它們適用于眾多目標靶點。我們正與領先的生物技術公司合作，將進一步推動合成化學和合成生物學的極限，”論文第一作者、Insilico Medicine 創始人兼 CEO Alex Zhavoronkov 博士表示。