據麥姆斯咨詢介紹，新藥開發是一個漫長而高成本的過程。制藥和生物科技公司通常需要花費10~15年、投入超過10億美元來開發一種新藥并將其推向市場。不僅如此，由于安全和有效性等問題，藥物開發過程中還存在很高的風險，高達90%的候選藥物最終會在開發過程中被淘汰，為開發商帶來巨大損失。因此，任何能夠解決這些藥物開發痛點的技術，都能夠迅速發展成價值數十億美元的新產業。

過去幾年來，人工智能（AI）技術在新藥開發領域逐漸興起，特別是利用機器學習（ML）和深度學習（DL）算法來改善藥物開發過程。在藥物開發的早期階段，在動物和人體臨床實驗之前，利用人工智能技術對候選化合物進行鑒定和優化，使其具有所需要的藥理學特性。

盡管利用計算機技術來協助藥物研發已經有數十年歷史，甚至人工智能本身在新藥開發領域也已經出現了10余年，但是直到近期這項技術的優勢才得以真正展現。從融資角度來看，藥物研發應用的人工智能企業80%的融資發生在過去三年里，盡管2020年意外發生了新冠病毒肺炎（COVID-19）大流行，但是2020年的融資額仍然超過了2018年和2019年的總和。

新藥開發應用的人工智能方法

新藥開發為什么要應用人工智能？

新藥開發人工智能技術開發商，以及利用人工智能開發的新藥已經證明，利用人工智能算法可以將原本需要持續多年的開發過程縮短至僅需數月。開發時間的大幅縮短，以及因此所需合成化合物數量的減少，可以顯著降低開發成本，解決新藥研發的兩大痛點。

從實驗室到臨床，人工智能在虛擬篩選中的應用

盡管在新藥開發成功率方面，人工智能新藥開發廠商的技術不一定比傳統方法更高，但是，更快的時間表和更低的成本已經足以吸引全球制藥廠商競相投入，開發自己的人工智能技術，或與人工智能開發商達成合作或交易。

基于結構的虛擬篩選可以預測與靶標結構結合的配體分子?；诮Y構的虛擬篩選是人工智能在新藥開發應用中的主要形式。

如何在新藥開發中應用人工智能？

在本報告中，英國知名研究公司IDTechEx將基于結構的虛擬篩選和全新藥物發現作為新藥開發的兩大塊進行了重點研究，聚焦了這兩個方向的人工智能應用。目前，基于結構的虛擬篩選等具體應用獲得了更高的關注，但是，對于這兩個主要方向，人工智能將在未來對哪個產生最大的影響尚不確定。

人工智能在全新藥物設計中的應用（樣刊模糊化）

基于結構的虛擬篩選是通過現有的結構數據庫來實現的，這些結構數據可以應用人工智能算法，不過，由于生物系統的復雜性，化合物的結構和適配性并不能完全反映化合物作為藥物的安全性和有效性。表型虛擬篩選和全新藥物發現等技術或能為一流新藥甚至多靶點藥物帶來更多希望，人工智能在化合物特性的預測和優化方面可以提供全面支持。

新藥優化中的人工智能應用

化合物優化過程中的人工智能應用

一旦一種新的分子結構被合成或一種靶點化合物被確定，研究人員就可以利用計算工具來預測該化合物的特性，然后根據目標、靶點及其他因素對其特性進行修飾。

利用包含數十億個分子結構的數字化合物數據庫訓練人工智能算法，以識別與某些類似藥物特性相對應的化學結構。通過人工智能模型能夠確定需要進行哪些結構修飾以實現所需要的特性。一旦這些特性被改變，就可以合成這些化合物，并在一系列體外實驗中進行測試，分別驗證其特性。

實驗結果分析后，可以將數據反饋到人工智能算法。這一關鍵步驟使軟件能夠理解其預測的有效性，并在必要時從錯誤中修正，以便在未來生成更可行的預測。不斷重復循環，直到達到所需要的性能，最終優化的化合物就可以準備進行臨床前試驗。

本報告覆蓋了新藥開發過程中的四個主要部分：

- 虛擬篩選，包括基于結構的虛擬篩選、基于配體的虛擬篩選和基于表型的虛擬篩選；

- 全新藥物設計

- 先導化合物優化（預測和優化化合物性能）

- 化學合成規劃

新藥開發應用的人工智能廠商研究包括：

- 主要廠商

- 資金來源（按應用和藥物類型細分）

- 技術

- 公司簡介（包括訪談）

- 候選藥物進展

- 軟件功能

- 技術完成度

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