從CADD到AIDD

由技術掀起的“旋風”從未停止

原來籠罩在制藥行業的“雙十”定律

也正在被“瓦解”

2023年3月16日，微軟大中華區戰略孵化器（Greater China Strategic Incubator，以下簡稱 CSI）在上海WeWork（星薈中心）成功舉辦了“AIDD”專場活動，本場活動聚集了AI新藥研發企業、行業領先藥企、學界領袖、行業投資人，以及微軟亞洲研究院專家、人工智能制藥領域的多位專家，大家分別從行業、技術等維度暢談近期AIDD領域的發展見聞，共同探索AIDD領域未來的無限發展可能。

技術持續精進

打破制藥的“雙十定律”

原來研發新藥，對于制藥企業來說不亞于一次“革命”，動輒要耗時10年，10億美金的投資，靶點發現、化合物曬選、分子設計等環節，無一不需要研發人員的超強技術和耐心，但當Azure OpenAI的技術應用于制藥領域后，則完全顛覆了原來的流程，不僅提升了研發流程，更提升了藥物的療效和安全性。

微軟CSI 總經理 張思元

在活動中，微軟CSI總經理 張思元，全面講解了CSI如何以全棧式智能云技術、微軟全球生態和商務資源，以及覆蓋世界主要市場的市場資源和推廣渠道，為處于不同發展階段的AI技術企業提供量身定制的孵化支持。

CSI作為微軟專門為支持大中華市場創業者和創業公司成長、發展而成立的跨部門項目，通過整合微軟在大中華區的優質技術、能力、資源，為領域內優秀的創業者提供從技術研發運維、商務資源和生態對接，到全球主要市場和推廣渠道的全方位支持。幫助更多企業快速完成從“0”到“1”，從“1”到“N”甚至“N 的高次冪“的快速迭代，和強化品牌影響力的擴張發展。

當談到AIDD（AI賦能創新藥物研發），以及如何更好的利用AIGC和最近大火的OpenAI的技術輔助AIDD這個話題時，張思元和與會嘉賓們一起頭腦風暴：AI與制藥已有諸多交叉，語言生成模型的巨大突破，讓研究者開始探索能否在生物制藥領域搭建類似的AI模型。生成式AI因其在靶點發現上的優異表現已經引起了業界的興趣。傳統的AIDD的研發是通過大數據分析和深度學習模型，來篩選出潛在的靶點和候選化合物，并進行虛擬篩選和優化。已經有制藥公司使用生成式AI設計針對疾病的蛋白質模型的特性或功能。除了大分子藥物發現外，生成式AI在藥物設計、劑量選擇等藥物開發環節中也可以為提高效率、完善治療效果扮演重要角色。比如利用微軟Azure OpenAI服務，調用Codex模型來生成上面提到的藥物設計和臨床試驗環節的代碼和文檔，并利用DALL-E2模型來生成藥物分子結構、藥物作用機制等方面的可視化的圖像和視頻，提高認知和關注。

在整個藥物研發過程中，生物醫藥公司可以大大節省時間和資源，并提高創新性和競爭力。同時，在整個AI生成的過程中，人工智能也可以不斷地從數據中學習并優化自身性能，并與人類專家進行有效地協作與交互。真正做到微軟一直倡導的，人工智能模型來推動各行業應用程序的創新，更快、更負責任地構建未來，普惠全人類，AI for Good。

微軟CSI 醫療負責人 姚瑤

微軟CSI 醫療負責人 姚瑤 則全面講解了微軟CSI是如何助力AI制藥實現加速跑。她在分享中談到：CSI一直致力于推進最前沿的科技發展和革新。當下的醫藥賽道，最受矚目的技術革新無疑就是人工智能藥物研發。如果把藥物研發的過程比作一個大漏斗，研發的目的就是盡快地篩選出優質的候選藥物。人工智能可以在這個過程中發揮巨大的作用。

過去十年AIDD行業的發展一直是充滿各種挑戰的，但近年來AIDD行業也給我們帶了很多的驚喜。有不少AIDD企業的AI研發管線已經進入了一二期臨床試驗，還有一些已經獲得了來自藥企的高額里程碑付款合同。

微軟一直在提倡一個口號，就是AI for good。把人工智能用在有益處的地方，如促進人類的健康，保護地球的環境，等等。在這些方面，微軟也一直在貢獻自己的力量，如：

1.運用微軟Azure云超算基礎設施，幫助新藥研發企業不斷訓練并優化藥物研發的AI模型。

2.通過微軟Office 365和Dynamic 365，幫助醫療健康企業在內部協作上更加緊密、事半功倍。

3.在微軟云服務安全、數據防泄漏、端到端管理上，運用全方位的數據安全及合規解決方案，為制藥企業保駕護航。

等等。

相信微軟與AI制藥的結合，將為AI制藥行業的未來賦予更廣闊的發展空間。結合諸如Azure OpenAI帶來的重大的技術革新，不斷激發全行業在AI for science這個領域上更加深入的探索和創新。

晶泰科技 聯合創始人兼首席執行官 馬健博士

晶泰科技作為一家以智能化、自動化驅動的藥物研發科技公司，為全球生物醫藥企業提供藥物發現一體化解決方案。晶泰科技 聯合創始人兼首席執行官 馬健博士在現場分享了晶泰科技從自動化到智能化的“AI故事”，他說：“從2015年開始，中國醫藥行業開始艱難轉型，隨后伴隨技術的持續發展，中國創新藥迎來了蓬勃的發展期，在資本、政策的持續推動下，藥物研發也一步步從自動化走向智能化，而晶泰科技抓住了這一發展風口，通過首創智能計算、自動化實驗和專家經驗相結合的藥物研發新模式，打造了三位一體的研發平臺，覆蓋了從靶點識別到新藥識別的全流程。”

馬建博士認為，傳統技術手段下創新藥的研發進入了“瓶頸期”，亟需新的技術、工具來破局，制藥企業不僅要布局新靶點，更要持續迭代研發技術，改變開發策略，借助自動化、智能化技術加速藥物研發的過程。晶泰科技也用類似技術開發了proteinGPT以幫助企業一鍵生成具有成藥潛力的蛋白，從而幫助用戶縮短藥物研發周期，提高研發成功率。微軟Azure作為唯一一家提供英偉達A100 GPU與 InfiniBand 的組合的云廠商，在 scale-up & scale-out的場景，是非常適合大模型訓練的，也是OpenAI的相關技術場景成功的因素之一。我們已經看到 A100與200GB InfiniBand在訓練OpenAI的模型時發揮的優勢，更加期待不久后微軟 Azure上H100系列與400GB InfiniBand可以帶來的進一步效率提升！

英矽智能 聯合首席執行官兼首席科學官 任峰博士

英矽智能作為一家生成式人工智能驅動的端到端藥物研發公司，其生成式人工智能平臺Pharma.AI和第六代全自動化智能機器人實驗室已獲得了廣泛認可，并在多項自研和合作管線中得到驗證。在活動中，英矽智能 聯合首席執行官兼首席科學官 任峰博士說：“AI可以深入賦能藥物研發的各個階段，英矽智能借助人工智能平臺發現新穎靶點，并針對特定靶點從頭生成新化合物，從而賦能新藥物研發的多個關鍵業務流程。”

本次分享，任峰博士首先重點介紹了Pharma.AI下靶點發現引擎PandaOmics剛剛上線自然語言問答功能chatPandaGPT和英矽智能于2022年底上線的智能機器人實驗室。接著，通過三個案例具體講述了AI平臺和智能機器人實驗室賦能下，英矽智能在創新藥方面的實踐，他說：“抗特發性肺纖維化項目是首例用人工智能發現的全球首創新藥，通過這個項目我們驗證了平臺在早期藥物研發的有效性；在30天發現肝細胞癌苗頭化合物的案例中，團隊將自有人工智能平臺與AlphaFold相結合，為創新靶點藥物開發提供全新解決方案路徑；在自主研發的AI抗新冠口服小分子項目中，人工智能設計的化合物以全新的結合模式與靶點蛋白結合，并在安全性、有效性和合成步驟等方面體現出多重差異化競爭優勢。”

未來，英矽智能將與微軟進一步探索AI領域的應用，挖掘更多生成式AI的使用場景。希望基于微軟Azure的端到端管理、數據庫安全防護、云服務安全管理，以及跨區域的M365等產品及服務，可以幫助正在快速擴張的英矽智能釋放出最大的創新能量。

智化科技 創始人兼首席執行官 夏寧博士

智化科技 創始人兼首席執行官 夏寧博士在活動中提到：“基于人工智能逆合成工具，可以更有效的提高路線合成速度，而智化科技則通過自主開發的算法，用化學知識將復雜的合成問題分解為小而簡單的問題后再用數據和機器學習進行解決。”同時夏寧博士還全面介紹了使用AI逆向合成在加快設計速度、減少失效反應等方面的優勢，以及如何幫助醫藥領域專家擴大搜索空間，找到復雜目標的最佳路徑，從而更好的克服路線合成困難。

夏寧博士在介紹人機智能協作實驗室時說：“實驗室可提供7*24小時不間斷工作，可讓日反應數提升50%，并縮短項目周期；在分析智能化和分離智能化方面，既能自動推薦雜質結構，標記相似度，還能提升反應分離的準確度，幫助研發者能借助AI，更高效的推進研發進程。智化科技十分期待，就其人機智能實驗室與微軟的前沿技術碰撞出更多創新的火花，為制藥企業提供更多優質的AI解決方案。”

微軟亞洲研究院 首席研究員 秦濤博士

微軟亞洲研究院 首席研究員 秦濤博士在分享中說：“近幾個月來我們見證并親歷了以ChatGPT為代表的AI大模型對自然語言處理、計算機視覺、語音處理等領域的巨大推動以及人類社會方方面面的重大影響。未來3-5年，我們很有可能再次見證人工智能特別是大規模語言模型分子模型對藥物研發的巨大推動和醫藥領域的重要影響。微軟研究院將利用自身在AI大模型方面的深厚積累，賦能藥物研發，為提高社會福利做出貢獻。”

在分享中，秦濤博士介紹了微軟研究院在AIDD領域的一系列研究成果，包括生物醫學領域先進的語言大模型BioGPT、催化劑挑戰賽冠軍模型Graphormer，以及在靶點變異、分子生成、分子構象生成、分子性質預測、藥物-靶點親和力預測、逆合成等方向的最新研究進展。這些成果為藥物研發和醫藥領域的發展提供了強大的支持，讓我們對未來充滿信心。

思維碰撞 深度交流AIDD發展新未來

在圓桌論壇環節阿斯利康全球研發中國中心 數字化和數據創新轉化戰略負責人 姚巒娣博士、諾和諾德生物醫學信息部 部門主管 蔣玲玲博士、恒瑞醫藥 分子信息部總監 李勛博士，圍繞AI制藥行業的興起給傳統制藥行業帶來的變化或者影響、傳統藥企如何更好地將AI制藥方案和日常科學研究融合在一起等核心問題展開深入探討，同時他們也針對自己的經驗，發表了對未來1-2年時間中，在AI制藥行業可能出現的重大創新點，并表達了對與微軟和CSI合作的期待。

阿斯利康全球研發中國中心 數字化和數據創新轉化戰略負責人 姚巒娣博士

阿斯利康全球研發中國中心 數字化和數據創新轉化戰略負責人 姚巒娣博士在談到AI藥物研發時表示，AI的出現提升了藥物發現的效率，縮短時間，降低成本，極大加速了藥物發現過程；但AI研發的藥物同樣需要遵循一般藥物研發規律，需要通過臨床試驗證明其有效性和安全性，并經過監管認可批準后才算是真正的成功。臨床開發是整個藥物研發過程中最耗費時間和金錢的階段，希望未來能夠多發掘AI技術在臨床開發階段的潛力，進一步加速藥物研發進程。

在談到近期大火的生成式AI技術時，姚博士說，ChatGPT帶來的震撼，是有目共睹的，在數字療法、患者的遠程管理等醫療領域有巨大應用潛力；而在早期藥物研發方面，理論上可以訓練出一個生物制藥領域的生成式 AI 模型，用于藥物發現，但生成式AI模型要依靠高質量的數據支撐，而將生物大分子結構的相關數據進行標注，并訓練成模型，相比ChatGPT可能會耗費更多時間和成本，這樣的生成式AI模型可能還需要更長的時間才能實現，但未來值得期待。

我們也十分期待與微軟共同探討，在藥物研發的過程中，應用微軟Azure AI的能力，增強用戶的數字化體驗，提升藥物研發效率。

諾和諾德生物醫學信息部 部門主管 蔣玲玲博士

諾和諾德生物醫學信息部 部門主管 蔣玲玲博士認為，AI制藥行業有潛力推動傳統制藥模式的創新和發展，但是目前在不同開發階段中AI的可及性和適用性是有差異的。真正的變革需要傳統藥企和AI制藥公司的深入交流與合作，包括數據、方法和平臺的開放共享、共同創新。生物科學和計算科學是“性格”非常不同的學科，它們的融合除了公司和行業層面的合作，也越來越需要有交叉學科背景與經驗的“雙語”人才去推動。我們看到AI技術在通用智能上獲得了巨大的成功，但要在小樣本的大前提下去對制藥各個環節進行專家智能建模，甚至對未知的機制進行探索，恐怕還有很長的路要走。

在談到未來1-2年內，AI制藥行業會在哪些方向上出現比較重大的突破點時，蔣玲玲博士表示，她很期待看到在以Alphafold掀起的熱潮為基礎上，結構生物領域將能有進一步的突破，包括實現對更高精度的結構親和力關系的準確預測，對更松散的蛋白多肽動態結構和RNA分子結構的建模等。

同時，她認為，在藥物分子設計之外，制藥行業在靶點發現與疾病機制的深入挖掘上也依然有非常多的痛點，但隨著單細胞多組學及高分辨率影像學等技術的進步，近幾年這個領域的數據積累相當可觀，因此也有望加快行業發展的進程。諾和諾德很期待在這個方向能跟更多的AI制藥行業攜手創新，也歡迎本土的AI制藥公司通過中國研發中心的INNOVO合作平臺探討具體項目合作以及接洽包括Compound sharing, Assay Sharing, Open call， EntreStar等在內的開放創新項目。同時，談及微軟，蔣玲玲博士表示非常欣喜的看到微軟近幾年在人工智能投入越來越大，不論是Azure Machine Learning Studio，還是火爆全網的Azure OpenAI ，這些技術都在藥物研發的數字化智能化方面大有可為。近期諾和諾德與微軟啟動了全球戰略合作，充分利用微軟的計算資源，云平臺以及AI技術，聯合諾和諾德的醫藥研發和數據科學實力，推動大數據與AI賦能的藥物發現與開發上的增效與創新。在前期機制挖掘和疾病風險預測探索性合作項目的基礎上，我們期待雙方在后續的持續合作中，能碰撞出更多的火花。

恒瑞醫藥 分子信息部總監 李勛博士

恒瑞醫藥 分子信息部總監 李勛博士則認為AI制藥行業的興起給傳統制藥行業帶來一定的挑戰，但更多的是機遇，其加速了傳統藥企的信息化、數字化和智能化進程，借助AI技術優化研發流程，提升創新能力，從而推動制藥行業的轉型升級。下一步傳統藥企想要更好地將AI制藥方案和日常科學研究融合在一起，可以充分發揮數據優勢，加強數據管理，引進或開發AI技術，建立AI人才團隊，探索適合的AI制藥流程和模式等，以提高研發效率和創新能力。他預測，在未來1-2年時間中，小分子藥物AI技術會進一步成熟，生物藥AI技術將有所突破，目前AI輔助發現的藥物已進入臨床研究階段，未來臨床方面會有更多的驗證。

恒瑞醫藥也很期待未來與微軟在靶點發現和分子模擬過程中的云計算服務支持、高性能計算資源等進行更多的交流。

智能制藥時代已來，對于制藥企業來說需要進一步將AI制藥方案和日常科學研究融合在一起，并充分借助Azure OpenAI等數字化技術，突破傳統制藥周期長、投資高等痛點，快速適應當下市場需求的變化，持續提升新藥研發的成功率。