3 月 14 日凌晨，頂級學術期刊 Nature 在線發表了一篇評論文章，來自7個國家的18名科學家和倫理學家呼吁，全球應暫停所有人類生殖細胞系基因編輯的臨床應用——

“我們呼吁全球暫停人類生殖細胞系基因編輯的所有臨床應用，即改變可遺傳的 DNA（精子、卵子或胚胎）以制造基因編輯嬰兒。”

全球暫停并不意味著永久禁令。相反，我們呼吁建立一個國際框架，在這個框架中，各國在保留自己做出決定的權利的同時，自愿承諾不批準任何臨床生殖細胞系基因編輯的使用，除非滿足某些條件。”

圖 | 體外受精培養的胚胎（來源：SPL）

發出呼吁的這 18 位科學家和倫理學家，均是來自世界頂尖機構，包括美國麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所主席和創始人Eric S. Lander、加拿大達爾豪斯大學生物倫理學和哲學教授Fran?oiseBaylis、Broad研究所核心成員張鋒教授、哈佛大學的化學家劉大衛、德國馬克斯普朗克感染生物學研究所的Emmanuelle Charpentier、美國斯坦福大學生物化學系教授PaulBerg等人。

其中，除大家熟悉的張鋒教授，這份名單中還包括來自中國的中科院院士邵峰、中科院生物化學與細胞生物學研究所李勁松、中國社科院哲學研究所研究員和北京協和醫學院生命倫理學研究中心學術委員會主任邱仁宗、北京大學生命科學學院研究員魏文勝等。

值得指出的是，這些科學家反對的是對生殖細胞系基因編輯的臨床應用。任何新興科技，都是一把雙刃劍。作為一項顛覆性新興技術的基因編輯更是如此，對于生殖細胞系的基因編輯，目前有著難以預料的風險和倫理道德障礙。

但對于將基因編輯技術積極地應用于非生殖細胞系，應用于復雜疾病的治療嘗試，無論是學術界還是監管層面，都是積極的態度。

Nature 發表的評論文章就指出，利用基因編輯技術，對導致嚴重的基因疾病的基因突變進行基因修正，能夠將錯誤的基因修復成大多數正常人攜帶的DNA序列。在沒有失誤或脫靶效應的情況下，通過基因編輯技術對突變基因進行修正，有望產生可預測的有益效果，甚至實現某些遺傳疾病的一次性治愈。

（來源：MIT Technology Review）

基因治療（gene therapy）作為一種顛覆性的醫療技術，已經實現能夠將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，從而達到先天性遺傳疾病的治療目的。

回顧基因治療近20年的發展，直到近幾年我們才真正迎來基因療法時代，迎來一次性治愈罕見病的希望。如今，全球已有超過2500多個基因治療臨床試驗正在進行，基因療法也已經成為全球醫藥研發企業的必爭之地。

2018年年中，美國FDA宣布將繼續大力推進基因療法的開發，并發布6大新指南，為基因產品如何開發、監管機構審核和報銷建立的政策框架。同時也指出了人類基因治療的熱門領域，包括血友病、視網膜疾病和罕見病。

2019年，針對多種罕見病的治療將進入臨床，基因治療在時隔近20年后，正式進入高速發展階段。越來越多的中小型基因治療創業公司破土而出，傳統制藥巨頭如輝瑞、諾華、葛蘭素史克也紛紛布局基因治療領域。中國一些涉足基因編輯的初創企業，一些基因治療項目也有望在2019年進入臨床階段。