研究表明，人工智能和機器學習技術有可能從根本上改變批準新藥和新設備所需的臨床試驗的設計和結構。

在過去幾年里，臨床試驗發生了重大變化。隨著藥物和設備以及它們試圖影響的條件變得越來越復雜，臨床試驗的設計和結構也變得越來越復雜。但是，改變治療方案的成本也很高，確定和招募合適的患者并不是一件容易的事，尤其是在以罕見疾病為目標的情況下。那么，組織團隊如何跟上這種快速變化的步伐呢？

制藥廠商、生物技術公司和首席風險官在試驗過程的各個階段都采用新技術來應對這些挑戰;但具有諷刺意味的是，其中一些新技術帶來了新的挑戰，例如生成的數據量太大這個問題。

來自臨床就診的信息和圖像、數字化語音記錄，以及每秒從患者佩戴設備輸出的讀數數據，創建了一個恒定的數據流。如今的數據量已經高達上TB甚至ZB，使得傳統醫療系統和人工管理方法難以應對。雖然可以在數據倉庫和數據池中捕獲和存儲所有這些信息，但其問題仍然存在：如何清理、處理、管理和評估這些數據，以提取其中的見解？

實現高效設計的人工智能

其答案在于人工智能（AI）和機器學習（ML）的應用。人工智能不僅可以比傳統方法更快地處理數據，而且可以改變數據的使用方式。除了機器學習（ML）之外，人工智能將教會不同的系統解釋和理解數據，促使技術不斷進步。人工智能將避免過去的設計錯誤，并創造全新的嘗試。

為了了解人工智能（AI）和機器學習（ML）在臨床試驗中的全部潛力，需要首先考慮它們如何幫助方案設計。由人工審查先前的研究、制定設計并處理無休止的修改是一個耗時且容易出錯的過程。人工智能（AI）和機器學習（ML）技術相結合，可以在更短的時間內準確地完成工作。通過快速有效地查看所有可用的歷史數據，這兩種技術可以發現由先前的協議和研究中期更改產生的所有問題，以完全優化協議的構建，從而確保不會出現以往的問題。

例如，許多協議定義的年齡組患者不夠廣泛，無法招夠所需的特定病癥患者。通過使用機器學習（ML）技術，可以根據以前的研究來確定擴大的年齡組，以優化招募。以這種方式自動化構建試驗可以消除障礙，例如研究中的變更、對治療方案的誤解、人為錯誤，以及其他最終延遲將藥物推向市場的問題。其結果是提供一個更精確、更好的協議，可能需要最少的更改，從而節省花費在更改請求的大量費用。

應對數據風暴

一旦試驗開始，人工智能就成為管理數據流的關鍵。

雖然傳統的試驗涉及到通過一系列的現場臨床診斷收集的數據，但這些事件不再是在臨床試驗中收集患者數據的唯一數據點。人們正在進入這樣一個世界：傳統的網站訪問將由患者佩戴的智能設備提供的數據進行補充，這些設備可以在一天內多次發送讀數，甚至可以連續發送讀數。在未來，這些信息可以通過諸如天氣、空氣質量、病人的位置甚至他們在任一時刻的活動水平等環境因素等外部數據進行補充。

在臨床試驗中使用現實世界的數據代表了醫療行業的巨大模式轉變。每個登記的患者可能每周甚至每天都會創建數百或數千至數百萬個數據點。如此龐大的數據量遠遠超過了人類所能處理或管理的信息，因此外包或將更多的人力資源投入到該問題已不再可持續或有效。但是借助人工智能技術，可以在記錄時間內分析大量數據。仔細檢查大型數據集中的每條信息，檢查是否存在潛在問題，并與統計規范進行比較以排除異常值，同時還可以識別丟失的數據點，而所有這些都是以人類無法實現的速度進行的。

對療效和安全性的見解

但是，人工智能可以做的還不止這些。與機器學習結合使用時，它還可以解析臨床數據并得出見解。隨著信息隨時隨地從每位患者獲取，人工智能將成為數據解析的基礎。人工智能不僅可以處理結構化數據（例如在表單字段中收集的數據），還可以處理和解釋非結構化數據，例如文本、音頻和視覺信息。例如，人工智能可以“聆聽”試驗患者關于主診醫生的筆記，甚至可以掃描圖像并識別它們。這開放了全新的見解資源，為研究團隊提供更多信息，并幫助他們做出有關試驗的決定。

人工智能（AI）和機器學習（ML）分析和識別數據趨勢的能力的另一個重要好處是，它可以產生更強大的安全報告。健康安全問題通常很微妙，或者直到成為嚴重問題才被發現。人工智能（AI）可以及早發現趨勢，并允許安全團隊快速有效地響應趨勢。甚至有可能從試驗中收集的數據之外收集相關的安全數據。例如，患者在社交媒體上發布的帖子可能表明一些潛在的不良事件。雖然這種監視可以人工完成，但這種信息的增長和傳播速度使人類難以跟上步伐。雖然其跟蹤可以通過執行基本在線搜索的工作人員來完成，但這種方法增加了所需的人力資源，從而提高了總體成本。人工智能可將這一監視過程實現自動化，并比試圖人工完成任務的工作人員更快、更有效地分類輸入安全案例。

未來的考驗

人工智能已經被整合到基于云計算的生命科學技術平臺中，以支持試驗設計、數據監控和安全案例管理。然而人們現在才進入人工智能時代。相信在未來幾年內，人工智能和機器學習技術就能夠做到現在只能想象的事情。

人工智能是分散試驗的關鍵。在分散試驗中，一部分患者數據將直接來自患者本身，而不是通過傳統的方法在現場獲得。隨著精確化和個性化醫療的出現，患者群體將越來越小，患者招募變得更具挑戰性。然而，隨著分散式試驗的擴展，以前由于距站點較遠而無法參加試驗的患者現在可以參加。

人們還將會看到“無患者”試驗的到來，可以使用歷史數據而不是患者的實時數據來進行試驗?？梢韵胂筮@樣一個試驗，安慰劑組在基于歷史患者數據的虛擬“安慰劑”小組中運行。這種設計不僅可以降低成本，而且可以通過確保所有新招募的患者都接受擬議的治療方法，使試驗更加以患者為中心，并符合倫理要求。

人工智能（AI）和機器學習（ML）將會繼續發展和改進，尤其是將其應用于可以大規模利用全球數據源的基于云計算的平臺時。隨著這些技術變得更加廣泛并進一步嵌入臨床試驗平臺，人們將迎來更好、更高效和有效試驗的新時代，這將降低新藥上市的成本，同時加快開發進程，從而有助于向需要幫助的患者提供所需藥物。

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